今天，网络上的一条短视频，引起了无数网友的怜惜与心疼。视频中，一个3岁的小男孩拆开零食的包装袋，双手抓着香甜的点心，凑在面前仔细地闻了又闻，却一口都没有吃，又依依不舍地把点心递给了爸爸妈妈。
原来，视频中的小诺一是一名白血病的患儿。因为正在做化疗，小诺一吃东西需要非常谨慎，像袋装零食这种，为了他的病情就只能暂时地忍住，闻闻味道解馋了。
其实这并不是小诺一第一个受到网友关注的视频。小诺一的妈妈，@诺一的超人妈妈，一直在用视频为他记录坚强抗癌的经历。其中，2021年底的时候，小诺一安慰同病房病友的视频也曾经让无数网友落泪。
视频中，患病仅2个余月的小小的孩子，正在温柔地安慰因为化疗而剃光了头发的隔壁床女孩：这样也很漂亮啊，我们一样，超酷的！
罹患重病却仍然如此坚强、乐观且温柔的幼童，乖巧得让人心疼。
小诺一的妈妈介绍，孩子患的是T系急性淋巴细胞白血病，2021年10月确诊，目前正在接受化疗。
急性淋巴细胞白血病是什么？
急性淋巴细胞白血病（ALL）是白血病的一个分型，是最常见的儿童白血病，发病率超过第二常见的急性髓细胞白血病（AML）。根据淋巴细胞的不同，急性淋巴细胞白血病又分为B系与T系。其中，B系急性淋巴细胞白血病最为常见。
而从危险性来说，更加罕见的T系急性淋巴细胞白血病，危险性通常比B系的更高。
儿童急性淋巴细胞白血病的高发期在2~5岁，也可能发生于年龄稍大的儿童与青少年。针对这类癌症，最常见的方法是化疗。整体来说，急性淋巴细胞白血病的疗效在所有癌症当中属于比较好的，尤其是对于此类患儿，整体治愈率接近90%。
也就是说，只要能得到良好的，这些患病的小天使们，还是有摆脱病魔的希望的。
急性淋巴细胞白血病有哪些分型？
尽管比淋巴瘤稍微少一些，但白血病的分型同样也是非常复杂而多样的。许多情况下，仅仅是为患者（或患儿）的病理进行分型，对于医生来说就是一个不小的考验。
而儿童急性白血病的MICM分型，也就是形态学分型（10岁男孩Monphologic）、免疫学分型（Immunologic）、细胞遗传学分类（Cytogenetic）和分子生物学分型（Molecularbiology），又与危险性以及患儿的预后密切相关。
根据MICM分型，再结合患儿的发病年龄以及对化疗药物的敏感度，患儿分为标危组、中危组和高危组。标危组的患者效果比较好，治愈率相对最高；中位组的患儿次之；高危组的患儿疗效最差，预后堪忧。
而事实上，即使是相同为危险度分组，患儿的治愈率也会有很大的差别。精准的分型、先进的手段，再结合医生充足的临床实践经验，才能让患儿获得最好的疗效，或完全治愈。
白血病有哪些新药呢？
化疗白血病的缓解率，整体来说比较理想。但也仍然存在一定的患者，对化疗并不敏感，或在化疗等多种现有方案耐药之后，仍需要一些新的方案来打破“无药可用”的困境。
01
BTK抑制剂：缓解率最高100%
2021年慢性淋巴细胞白血病国际研讨会上，一款新的BTK抑制剂公开了最新研究数据。
根据剂量递增试验以及剂量拓展试验的结果，剂量递增阶段，TG-1702单药复发或难治性慢性淋巴细胞白血病的整体缓解率为83%；在此阶段将TG-1702与U2联合使用时，整体缓解率达到了100%。
在剂量拓展试验中，200 mg剂量下，TG-1702的整体缓解率为95%；300 mg剂量下，TG-1702的整体缓解率达到了100%。
02
STAMP抑制剂：Ph阳性慢粒患者获益明显
2021年10月30日，FDA加速批准了Asciminib（Scemblix）的新适应症申请，用于Ph阳性的慢性粒细胞白血病慢性期患者，这些患者应当已经接受过至少2种靶向方案。
此次的批准基于Ⅲ期ASCEMBL试验的结果。该研究对比了Asciminib与博舒替尼（Bosutinib）慢性粒细胞白血病的疗效，Asciminib取得了非常明显的优势。
至24周时，接受Asciminib的患者，主要分子学反应率为25.5%，远超过了博舒替尼患者的13.2%。
试验数据截至2020年5月25日，所有患者均已经完成了第24周的随访，或停止了研究药物的。至数据截止时，接受Asciminib的患者中还有61.8%仍在接受，而接受博舒替尼的患者中仅有30.3%仍在继续。
同时，值得注意的是，为了取得更好的疗效，接受博舒替尼的患者中，有28.9%转而接受了Asciminib的。
03
CAR-T疗法：完全缓解率56.4%！
2021年10月1日，FDA批准了CAR-CD19-T细胞疗法Tecartus（Brexucabtagene Autoleucel，KTE-X19），用于复发及难治性B淋巴细胞白血病成年患者。
该批准基于Ⅰ/Ⅱ期ZUMA-3试验（NCT02614066）的结果，该试验主要验证了Tecartus用于已经接受了多线的B淋巴细胞白血病患者的效果。
根据2021年ASCO大会上公布的数据，在ZUMA-3试验中，接受Tecartus的患者，完全缓解率为56.4%；此外，还有14.5%的患者达到了临床完全缓解，仅血细胞计数未完全恢复正常，即达到了CRi。
在生存期方面，Tecartus患者的中位无进展生存期为11.6个月，中位总生存期为18.2个月。
而且非常明显的，一旦能够对Tecartus响应，患者得到的益处是非常明显的。达到了临床完全缓解（包括血细胞计数没有恢复正常）的患者，中位无进展生存期为14.2个月，总生存期最短也有16.2个月；而未达到的患者，中位总生存期仅有2.4个月。
04
PI3Kδ/CK1-ε双抗：缓解率可达83.3%
根据TG Therapeutics公司发布的公告，2021年5月26日，FDA接受了Ublituximab联合Umbralisib（Ukoniq，TGR-1202）的生物制剂许可申请，用于慢性淋巴细胞性白血病（CLL）和小淋巴细胞性白血病（SLL）患者。
该申请基于Ⅲ期UNITY-CLL试验的结果，与现有的阿托珠单抗（Obinutuzumab，Gazyva）联合苯丁酸氮芥（Chlorambucil）方案相比，新方案能够显著延长患者无进展生存的时间，接近翻倍。
在Ⅲ期UNITY-CLL试验中，研究组患者接受Ublituximab联合Umbralisib方案，对照组患者接受阿托珠单抗联合苯丁酸氮芥。
结果显示，研究组患者的中位无进展生存期为31.9个月，对照组患者为17.9个月；24个月时，研究组患者中有60.8%保持无进展生存，而对照组中仅有40.4%。
亚组分析结果显示，在未接受过的患者中，研究组患者中位无进展生存期达到38.5个月，而对照组仅为26.1个月；24个月时，研究组患者中有76.6%保持无进展生存，而对照组
中仅有52.1%。
在曾经接受过（范围为1~9种全身方案，中位数量为2）的患者中，研究组患者中位无进展生存期为19.5个月，对照组仅有12.9个月。
根据2020年ASH会议上公开的其它研究结果，Ublituximab联合Umbralisib方案的整体缓解率可以达到83.3%，显著超过了Ublituximab联合苯丁酸氮芥的68.7%。
根据规范，FDA将于2022年3月25日前针对该申请做出批复。
关注白血病，关爱折翼的“小天使”
儿童白血病的发病年龄通常都非常小，也正是因此，这些坚强的“小天使”们才引起了更多人的关注与同情。
在过去的一年当中，多类药物与新疗法都在白血病这个领域取得了或多或少的突破。我们希望，同时也坚信，在新的一年当中，将有更多的新方案、新药物，为白血病的患者、患儿带来新的希望。
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Karen Wright
波士顿儿童医院
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细野 亚古
日本国立癌症研究中心东医院
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